हैदराबाद, 23 दिसंबर, 2021: सिकल सेल एनीमिया (एस. सी. ए.) लाल रक्त कोशिकाओं को प्रभावित करने वाले भारतीयों में एक सामान्य आनुवंशिक विकार है। यह उन माता-पिता द्वारा प्रेषित होता है जो बिना पीड़ित हुए एक दोषपूर्ण बीटा ग्लोबिन जीन ले जाते हैं। लगभग 0.4% आबादी इस बीमारी से पीड़ित है जबकि 10% लोग ऐसे वाहक हैं जो नए एससीए रोगियों के जन्म का कारण बनते हैं। यह बीमारी जनजातीय आबादी के साथ-साथ महाराष्ट्र, मध्य प्रदेश, छत्तीसगढ़ और उड़ीसा जैसे राज्यों में सामान्य आबादी में प्रचलित है। यह बीमारी जीवन में जल्दी शुरू हो जाती है, और प्रभावित बच्चों में लगातार दर्द, कम मात्रा में हीमोग्लोबिन (एनीमिया), कम ऊर्जा, कम विकास और अन्य असामान्यताएं और लगातार गंभीर दर्द के कई एपिसोड होते हैं जिन्हें वासो-निर्णायक संकट के रूप में जाना जाता है।

अधिकांश आनुवंशिक विकारों की तरह, एस. सी. ए. का कोई इलाज नहीं है, लेकिन दर्द, एनीमिया और वासो-निर्णायक संकट के लिए लक्षणात्मक उपचार है। अपेक्षाकृत सस्ती दवाओं में से एक, हाइड्रॉक्सीयुरिया, जिसका बड़े पैमाने पर एक कैंसररोधी एजेंट के रूप में उपयोग किया जाता है, का उपयोग बिना किसी औपचारिक अनुमोदन के एस. सी. ए. उपचार में भी किया जाता है। व्यावसायिक रूप से उपलब्ध हाइड्रॉक्सीयूरिया फॉर्मूलेशन कैंसर रोधी भूमिका को ध्यान में रखते हुए बनाए जाते हैं, और इसलिए, बड़ी मात्रा में आकार (न्यूनतम 500 मिलीग्राम) के होते हैं। एस. सी. ए. के बच्चे आम तौर पर कम वजन के होते हैं, और परिणामस्वरूप, उनकी खुराक का आकार बहुत छोटा होना चाहिए। वर्तमान में व्यावसायिक रूप से उपलब्ध हाइड्रॉक्सीयूरिया कैप्सूल के निश्चित और बड़े आकार को देखते हुए, एस. सी. ए. रोगियों को सही खुराक देना मुश्किल है। हालांकि, हाइड्रॉक्सीयुरिया थेरेपी के लिए मजबूत प्रतिक्रिया है, सही खुराक के वितरण की जटिलता और बोझिल प्रकृति कम अनुपालन और कभी-कभी अप्रत्याशित प्रतिक्रिया की ओर ले जाती है।

सीएसआईआर-सिकल सेल एनीमिया (सीएसआईआर-एससीए) मिशन के तहत छत्तीसगढ़, मध्य प्रदेश और महाराष्ट्र में 6 सीएसआईआर प्रयोगशालाओं और 3 सरकारी अस्पतालों के साथ, वैज्ञानिक और चिकित्सक एससीए निदान और रोग प्रबंधन में विभिन्न खामियों को दूर करने का प्रयास कर रहे हैं। उच्च बीमारी वाले राज्यों में जनसंख्या-आधारित स्क्रीनिंग के माध्यम से रोगियों की पहचान करने और परिवार को उचित उपचार के साथ मदद करने और अगली पीढ़ी में बीमारी को रोकने पर ध्यान केंद्रित किया जा रहा है। मिशन के प्रमुख उद्देश्यों में से एक एस. सी. ए. के उपचार के लिए हाइड्रॉक्सीयुरिया के उपयोग के लिए अनुमोदन प्राप्त करना रहा है। सीएसआईआर-एससीए मिशन ने हाइड्रॉक्सीयूरिया के निर्माताओं में से एक सिप्ला की मदद से और सीएसआईआर-आईआईआईएम के सक्रिय समर्थन से सीएसआईआर-सेंटर फॉर सेल्युलर एंड मॉलिक्यूलर बायोलॉजी (सीएसआईआर-सीसीएमबी) द्वारा समन्वित एससीए उपचार के लिए हाइड्रॉक्सीयूरिया की मंजूरी के लिए भारत के औषधि महानियंत्रक से संपर्क किया। 9 दिसंबर, 2021 को, केंद्रीय औषधि मानक नियंत्रण संगठन (सीडीएससीओ) द्वारा गठित विशेषज्ञों की एक समिति ने प्रस्ताव का आलोचनात्मक मूल्यांकन किया और एससीए के इलाज के लिए हाइड्रॉक्सीयुरिया के विपणन को मंजूरी दी, जो विपणन के बाद की निगरानी के अधीन है।

मंजूरी वर्तमान में एस. सी. ए. के उपचार के लिए मानक खुराक पर दवा के उपयोग को वैध बनाती है। यह छोटी खुराक के आकार के विभिन्न सूत्रीकरणों को डिजाइन करने के लिए मंच भी स्थापित करता है जो एस. सी. ए. बच्चों में उच्च अनुपालन दरों का वादा करते हैं और यहां तक कि सिरप-आधारित सूत्रीकरण का कारण बन सकते हैं। “यह सिकल सेल एनीमिया समुदाय के लिए एक ऐतिहासिक उपलब्धि है। यह एक लक्षित जांच कार्यक्रम के माध्यम से रोगियों की पहचान करने के लाभों को बढ़ाता है। जबकि स्क्रीनिंग कार्यक्रम का एक प्रमुख फोकस आनुवंशिक और सामाजिक परामर्श के माध्यम से प्रभावित बच्चों के जन्म से बचना है, यह अनुमोदन पहचाने गए रोगियों को व्यापक उपचार प्रदान करता है। सीएसआईआर-सीसीएमबी के मुख्य वैज्ञानिक और सीएसआईआर-एससीए मिशन का नेतृत्व करने वाले मिशन निदेशक डॉ. गिरिराज आर. चंडक कहते हैं, “यह संदेश अब देश भर के चिकित्सकों तक पहुंचने की जरूरत है ताकि वे अपने रोगियों के लिए नियमित रूप से हाइड्रॉक्सीयुरिया का उपयोग कर सकें।